Autorisations temporaires d’utilisation (ATU) et post-ATU
Cette page est conservée à titre d’archive. Pour le dispositif actuel, consulter la page Autorisation d’accès précoce, autorisation d’accès compassionnel et cadre de prescription compassionnelle
Des spécialités pharmaceutiques qui ne bénéficient pas d’une autorisation de mise sur le marché peuvent, à titre exceptionnel, faire l’objet d’autorisations temporaires d’utilisation (ATU) délivrées par l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) si elles sont destinées à traiter des maladies graves ou rares, en l’absence de traitement approprié, lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée.
Les différentes catégories d’autorisation temporaire d’utilisation
Il existe deux catégories d’ATU :
Les ATU dites de cohorte : elles sont sollicitées par le laboratoire et accordées à des médicaments dont l’efficacité et la sécurité sont fortement présumées par les résultats d’essais thérapeutiques menés en vue d’obtenir une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM). La demande d’AMM doit avoir été déposée ou l’entreprise intéressée doit s’engager à la déposer dans un délai déterminé.
Les ATU dites nominatives : elles sont demandées par le médecin prescripteur au bénéfice d’un patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Elles sont accordées si l’efficacité et la sécurité des médicaments sont présumées en l’état des connaissances scientifiques.
Les ATU sont accordées pour une durée déterminée qui ne peut pas dépasser un an et peuvent être renouvelées.
Les médicaments qui font l’objet d’une ATU ne sont disponibles que dans les établissements de santé au sein desquels ils sont, soit administrés aux patients hospitalisés, soit, dans certaines conditions, délivrés aux patients par les pharmacies hospitalières dûment autorisées (rétrocédés).
Le financement des médicaments sous autorisation temporaire d’utilisation
Les médicaments bénéficiant d’une ATU sont pris en charge à 100% par l’assurance maladie. Ils sont fournis à l’établissement de santé par le laboratoire titulaire des droits d’exploitation, à titre gracieux ou moyennant une indemnité dont le montant est librement fixé par le laboratoire.
Jusqu’au 31 décembre 2016, les dépenses de médicaments sous ATU, ou ayant bénéficié d’une ATU et en attente d’un financement définitif (post-ATU), étaient prises en charge par une dotation spécifique au titre des missions d’enseignement, recherche, référence et innovation (MERRI).
La loi de financement de la sécurité sociale de 2017 abroge ce mode de paiement en introduisant le fonds de financement de l’innovation pharmaceutique (FFIP) pour la prise en charge des dépenses de médicaments bénéficiant d’une ATU ou du dispositif post-ATU, mais aussi ceux inscrits sur la liste en sus et sur la liste rétrocession. Ainsi, depuis le 1er Janvier 2017, le financement se fait en sus du GHS, au fil de l’eau. Le montant remboursé est le prix d’achat indiqué par l’établissement, toutes taxes comprises.
Pour cela, les établissements de santé ex-DG mentionnés à l’article L.162-22-6 du CSS, c’est-à-dire les établissements publics et la majorité des établissements privés participant au service public hospitalier, doivent déclarer l’ensemble des prescriptions des médicaments sous ATU administrés à l’hôpital à travers l’outil FICHCOMP du PMSI, grâce au codage de ces deniers par Unité Commune de Dispensation (code UCD). Le tableau ci-dessous liste les codes UCD des ATU autorisées par l’ANSM.
Pour les établissements privés à ex-OQN, c’est-à-dire les établissements à but lucratif ou non lucratif mais ne participant pas au service public hospitalier, le financement est effectif après facturation à la CNAMTS via le bordereau S.34.04.
Concernant les médicaments sous ATU rétrocédés, le taux de remboursement est aussi de 100%. Le prix facturé tient compte de la TVA applicable (2,1%) et de la marge forfaitaire par ligne de prescription.
Indemnités et remises
Comme dit précédemment, le montant des indemnités des ATU est fixé librement par le laboratoire. Pour autant, l’article L.162-16-5-1 du CSS prévoit que le titulaire des droits d’exploitation du médicament déclare au comité économique des produits de santé (CEPS) :
Dans le mois qui suit l’octroi de l’ATU par l’ANSM : le montant maximal de l’indemnité qu’il réclame aux établissements de santé, même si ce montant est nul. Ces montants sont publiés sur le site du CEPS
Le 15 Février de chaque année : le chiffre d’affaire du laboratoire correspondant aux médicaments sous ATU ainsi que le nombre d’unités fournies au titre de l’année civile précédente.
Le laboratoire titulaire des droits d’exploitation du médicament bénéficiant d’une ATU peut être soumis à des reversements obligatoires dans trois cas :
Si, au 31 mars de chaque année, et au vu des données fournies au CEPS par la CNAMTS pour l’année civile précédente, le montant moyen pris en charge par patient au titre d’une ATU est supérieur à 10 000 euros, le titulaire des droits d’exploitation du médicament reverse aux régimes d’assurance maladie, sous forme de remise, la différence entre le chiffre d’affaires facturé aux établissements de santé et le montant de 10 000 euros multiplié par le nombre de patients traités. Un plafonnement des indemnités à 10 000 euros par patient est donc fixé (LFSS 2017). Ce reversement concerne uniquement les médicaments dont le chiffre d’affaires hors taxes au titre de l’année civile précédente est supérieur à 30 millions d’euros. Si le prix ou le tarif de remboursement ultérieurement fixé par le CEPS au titre de l’AMM est inférieur au montant de l’indemnité demandé par l’industriel, le CEPS exige du laboratoire le versement, sous forme de remise, de tout ou partie de la différence entre le chiffre d’affaire facturé aux établissements de santé au titre de la période ATU et post-ATU et le prix net de référence calculé par le CEPS sur la base de l’application des prévisions de vente sur trois ans et de l’ensemble des conditions de prix négociées avec le laboratoire (article L.162-16-5-1 du CSS). Le produit de cette remise, collecté par les unions de recouvrement des cotisations de sécurité sociale et d’allocations familiales (URSSAF) est ensuite affecté directement aux régimes d’assurance maladie. Pour les ATU ayant débuté avant l’année 2016, les industriels restent redevables pour la période antérieure au 1er janvier 2016 d’une remise correspondant à la différence entre le chiffre d’affaires facturé aux établissements de santé sur la base de l’indemnité et celui qui aurait résulté de la valorisation des unités vendues au prix ou au tarif de remboursement fixé par le comité, conformément à l’article L 162-16-5-1 en vigueur à l’époque.
Dispositif post-ATU
Dispositif post-ATU institué par l’article L.162-16-5-2 du code de la sécurité sociale
Lorsqu’une AMM est délivrée à un médicament faisant l’objet d’une ATU, le directeur général de l’ANSM fixe la date de fin d’ATU de cohorte ou de fin de délivrance d’ATU nominative. Sous réserve que le laboratoire exploitant la spécialité dépose une demande d’inscription sur les listes ouvrant droit à la prise en charge des médicaments auprès du ministre chargé de la sécurité sociale dans le mois qui suit l’octroi de l’AMM, le médicament bénéficie d’une prise en charge, en relai de l’ATU, au titre du dispositif post-ATU, sur la base du montant de l’indemnité déclaré par le laboratoire jusqu’à ce qu’une décision soit prise par les autorités ministérielles au regard de la demande déposée par le laboratoire. Si un médicament fait l’objet d’une ATU de cohorte dans plusieurs indications, l’octroi d’une AMM dans une ou plusieurs indications de l’ATU de cohorte n’interrompt pas le dispositif post-ATU pour les autres indications de l’ATU de cohorte.
Une spécialité ne peut bénéficier du dispositif post-ATU que si elle figure sur le tableau intitulé : « tableau dispositif pérenne », mis en ligne sur le présent site.
Le périmètre de prise en charge des spécialités post-ATU
Que la spécialité ait fait l’objet d’une ATU nominative ou d’une ATU de cohorte, la prise en charge du médicament est garantie pour les patients dont le traitement a été initié sous le régime de l’ATU, sauf si l’indication a fait l’objet d’une évaluation défavorable au titre de son AMM.
En revanche, l’initiation de nouveaux traitements n’est pas remboursée pour les médicaments ayant fait uniquement l’objet d’ATU nominatives.
De nouveaux traitements peuvent être initiés dans les indications d’une ATU de cohorte, sous réserve qu’elles soient mentionnées dans l’AMM de la spécialité, ou dans une extension d’AMM en cours d’évaluation par les autorités compétentes. L’initiation de nouveaux traitements est également possible dans des indications mentionnées dans l’AMM mais n’ayant pas fait l’objet de l’ATU de cohorte (cas d’une AMM plus large), si il n’existe pas d’alternative thérapeutique prise en charge identifiée par la HAS dans un avis ou si le patient est en échec de traitement ou présente une contre-indication aux alternatives thérapeutiques. Ces alternatives thérapeutiques remboursées sont identifiées et publiées sur le site de la HAS dans les 2 semaines suivant l’octroi de l’AMM.
Le schéma ci-dessous résume les modalités de financement des spécialités bénéficiant du dispositif ATU et post-ATU.
Dossiers types relatifs aux demandes de prises en charge précoce
Dossier type relatif aux demandes de prises en charge précoce : médicament
Dossier type relatif aux demandes de prise en charge précoce mentionnées à l’article L165-1-5 du code de la sécurité sociale et pour l’évaluation par la Commission Nationale d’Evaluation des Dispositifs Médicaux et des Technologies de Santé
Fiche – Procédures relatives à l’arrêté du 11 octobre 2019 pris pour l’application du décret n° 2019-855 du 20 août 2019 relatif à la prise en charge précoce de certains produits de santé
Les textes
Du code de la santé publique :
Article L.5121-12 Article L.5123-2 Article R.5121-68 à R.5121-76 Article R.5126-103 et R.5126-104
Du code de la sécurité sociale :
Article L.162-16-5-1 Article L.162-16-5-2 Article L.322-2 Article L.221-1-1 Article L.162-22-7-3 Article R.163-32 à R.163-35 Article R.163-21-1
Autres :
Circulaire N°DGS/DSS/DGOS/PP2/1C/PF2/PF4/2014/144 du 8 juillet 2014 Circulaire N°DGS/PP2/DGOS/PF2/PF4/DSS/1C/2012/129 du 2 avril 2012 Instruction N°DGOS/PF4/2012/66 du 27 janvier 2012 Accord cadre du 31/12/2015 entre le Comité économique des produits de santé et les entreprises du médicament (Leem)
Source :
Direction générale de l’offre de soins (DGOS)
Sous-direction du pilotage de la performance des acteurs de l’offre de soins (PF)
Bureau Innovation et recherche clinique (PF4)
14 avenue Duquesne – 75350 Paris 07 SP
Courriel : DGOS-PF4[@]sante.gouv.fr