Autorisation d’accès précoce, autorisation d’accès compassionnel et cadre de prescription compassionnelle
Mise à jour au 15.07.21
I-LA REFORME DE L’ACCES PRECOCE ET DE L’ACCES COMPASSIONNEL
Deux nouveaux dispositifs d’accès et de prise en charge par l’assurance maladie entrent en vigueur au 1er juillet 2021 :
- l’« accès précoce » qui vise les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement de droit commun ;
- l’« accès compassionnel » qui vise les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.
En résumé :
II. L’ACCES PRECOCE
L’accès précoce est une procédure dérogatoire exceptionnelle qui permet la mise à disposition et la prise en charge (automatiquement) précoces d’une ou plusieurs indication(s) de certains médicaments, lorsque les cinq conditions suivantes précisées à l’article L.5121-12 du code de la santé publique (CSP) sont réunies:
‒ L’efficacité et la sécurité de ce médicament sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques lorsque le médicament ne dispose pas d’une AMM dans l’indication considérée
‒ Le médicament est indiqué dans une maladie grave, rare ou invalidante
‒ Il n’existe pas de traitement approprié
‒ La mise en œuvre du traitement ne peut être différée
‒ Ce médicament est présumé innovant, notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent.
Le champ d’application de l’accès précoce
L’accès précoce vise :
– Les médicaments qui ne disposent pas d’une AMM dans l’indication considérée avec engagement du laboratoire à en déposer une (délai fixé à 2 ans par décret )
– Les médicaments qui disposent d’une AMM dans l’indication avec engagement du laboratoire à déposer une demande d’inscription (un mois après l’obtention de l’AMM).
III. L’ACCES COMPASSIONNEL
Il vise deux cas de figure distincts qui ont en commun le fait de concerner un médicament visant à traiter des patients souffrant de maladies sans traitement approprié, dans une indication thérapeutique considérée sans qu’il ne soit destiné à obtenir une AMM en France :
- un accès de cohorte à l’initiative de l’ANSM : le cadre de prescription compassionnelle,
- un accès nominatif à la demande d’un prescripteur : l’autorisation compassionnelle.
Pour aller plus loin :
Retrouvez en lien ci dessous le webinaire issu du partenariat de l’ANSM et la HAS, au sujet des accès précoce et compassionnel.
« Réforme ATU / RTU : quels changements pour les patients et les professionnels de santé ? »
Programme :
Détail de la réforme et de ses objectifs
- L’accès précoce : process et modalités pratiques, recueil de données, implication des usagers ; rôle de l’ANSM et évaluation du bénéfice/risque ; doctrine HAS et modalités d’évaluation des critères
- L’accès compassionnel : dispositif, accès simples ou très précoces, cadre de prescription
- Temps d’échange à l’issue des présentations qui fera l’objet d’une foire à questions sur les sites ANSM/HAS
Lien utiles :
Retrouvez également sur les sites de la HAS et de l’ANSM l’ensemble des informations et outils mis à votre disposition :
Sur le site de la HAS :
⇒ Page internet HAS dédiée à l’accès précoce
– Un espace dédié aux professionnels
– Un espace dédié aux patients
– Toutes les informations pour permettre aux associations de contribuer
Sur le site de l’ANSM :
– Pour en savoir plus sur la réforme : lire l’actualité en page accueil
– Un espace dédié à vos démarches en tant que professionnels de santé.
Un espace de Questions/Réponses en ligne sera également mis à votre disposition très prochainement.
Le ministère des Solidarités et de la Santé vous propose également une page d’informations sur l’ensemble du dispositif avec les textes de référence et les conditions de prise en charge.
⇒ Page internet dédiée du Ministère des Solidarités et de la Santé
Vous y trouverez notamment liens et documents pratiques :
- les DISPOSITIONS TRANSITOIRES bascule et procédure associée en fonction du dispositif dans lequel se trouve la spécialité au 1er juillet 2021
- la FICHE – INFORMATIONS ET PROCEDURES RELATIVES A LA REFORME DE L’ACCES PRECOCE ET COMPASSIONNEL DE CERTAINS MEDICAMENTS
En pratique:
Depuis le 1er juillet 2021, entre en vigueur la réforme des ATU. Une nouvelle dénomination est mise en place. Les ATUn deviendront AAC (autorisation d’accès compassionnel).
A compter de cette date, la boite atu@ansm.sante.fr n’existera plus.
⇒ Tous les messages devront donc être envoyés sur la boite aac@ansm.sante.fr
Les textes de référence :
L’article 78 de la LFSS pour 2021 : https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/article_jo/JORFARTI000042665373
Les textes d’application : Le décret en Conseil d’Etat Le décret simple
– Les arrêtés :
Page créée le 5 Juillet 2021